Συλλογές
Τίτλος Potential impact of data maturity on survival outcomes and cost-effectiveness with application to cancer studies
Εναλλακτικός τίτλος Δυνητική επίδραση της ωριμότητας των δεδομένων στα αποτελέσματα ανάλυσης επιβίωσης και στο μοντέλο αποδοτικότητας κόστους με εφαρμογές σε μελέτες καρκίνου
Δημιουργός Τακτικού, Αναστασία, Taktikou, Anastasia
Συντελεστής Karlis, Dimitrios
Ntzoufras, Ioannis
Athens University of Economics and Business, Department of Statistics
Demiris, Nikolaos
Τύπος Text
Φυσική περιγραφή 163p.
Γλώσσα en
Αναγνωριστικό http://www.pyxida.aueb.gr/index.php?op=view_object&object_id=11183
Περίληψη Cost-effectiveness analysis is one of the main pillars of Health Technology Assessment (HTA) and is deemed essential for clinical guidelines by many medical organizations. An important source of between study variation relates to the duration of follow-up and the maturity of the data in clinical trials. The objective of this dissertation is to investigate the impact of data maturity on the estimation of survival and cost-effectiveness outcomes by examining data from patients undergoing second-line treatment for non-small cell lung cancer.A literature review was conducted to identify two-arm, phase 3 clinical trials involving patients receiving second-line treatment for non-small cell lung cancer that reported results for at least two follow-up periods. Four eligible trials were identified. The data from the two follow-up periods were used in a partitioned survival cost-effectiveness model, a widely used model in oncology. The inputs for the partitioned survival model require extrapolation of overall survival (OS) and progression-free survival (PFS) data. Therefore, the comparison of data cuts was conducted on two distinct levels. Initially, we examined how data maturity affected mean OS and mean PFS estimates, the long-term extrapolations, and which survival models were more appropriate for model selection. We then assess how these changes in survival outcomes between data cuts and the different models within the same time horizon, influenced the cost-effectiveness estimates, such Incremental Cost-Effectiveness Ratio (ICER) and associated decision-making measures.The majority of findings related to survival outcomes failed to demonstrate a consistent pattern that could be universally applied for this particular application. Mean OS and PFS were mostly increased using data from the second follow-up period but there are exceptions suggesting the absence of a definitive trend. Nonetheless, in each case and across all clinical studies, ICER increased in the second data cut under various conditions, although this hypothesis warrants further investigation.
Η ανάλυση κόστους αποδοτικότητας αποτελεί έναν από τους κύριους πυλώνες της αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας (ΑΤΥ) και έχει καθιερωθεί ως απαραίτητη προϋπόθεση για την δημοσίευση κατευθυντήριων οδηγιών από αρκετούς οργανισμούς υγείας. Μια σημαντική πηγή διακύμανσης μεταξύ των κλινικών μελετών σχετίζεται με τη διάρκεια της παρακολούθησης και την ωριμότητα των δεδομένων. Στόχος της παρούσας διατριβής είναι να διερευνήσει την επίδραση της ωριμότητας των δεδομένων στην εκτίμηση των αποτελεσμάτων επιβίωσης και κόστους-αποτελεσματικότητας εξετάζοντας δεδομένα από ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία δεύτερης γραμμής για μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα. Πραγματοποιήθηκε βιβλιογραφική ανασκόπηση για τον εντοπισμό κλινικών δοκιμών φάσης 3, δύο βραχιόνων, στις οποίες συμμετείχαν ασθενείς που έλαβαν θεραπεία δεύτερης γραμμής για μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα και οι οποίες ανέφεραν αποτελέσματα για τουλάχιστον δύο περιόδους παρακολούθησης. Μέσω της βιβλιογραφικής ανασκόπησης εντοπίστηκαν τέσσερις μελέτες που πληρούσαν τα παραπάνω κριτήρια. Τα δεδομένα από τις δύο περιόδους παρακολούθησης χρησιμοποιήθηκαν σε ένα μοντέλο κόστους-αποτελεσματικότητας κατανεμημένης επιβίωσης, το οποίο χρησιμοποιείται ευρέως στην ογκολογία. Οι εισακτέες τιμές για το μοντέλο κατανεμημένης επιβίωσης απαιτούν την παρεκβολή των δεδομένων συνολικής επιβίωσης και επιβίωσης χωρίς εξέλιξη. Ως εκ τούτου, η σύγκριση των αποτελεσμάτων με δεδομένα από τις δυο διαφορετικές περιόδους παρακολούθησης πραγματοποιήθηκε σε δύο επίπεδα. Αρχικά, εξετάσαμε πώς η ωριμότητα των δεδομένων επηρέασε τις εκτιμήσεις της μέσης συνολικής επιβίωσης και της μέσης επιβίωσης χωρίς εξέλιξη, τις μακροπρόθεσμες παρεμβολές και ποια μοντέλα επιβίωσης ήταν καταλληλότερα με βάση την ωριμότητα των δεδομένων. Στη συνέχεια, αξιολογήσαμε πώς αυτές οι αλλαγές στα αποτελέσματα επιβίωσης μεταξύ των περιόδων παρακολούθησης και των διαφορετικών μοντέλων εντός του ίδιου χρονικού ορίζοντα, επηρέασαν τις εκτιμήσεις κόστους-αποτελεσματικότητας, όπως τον λόγο αυξημένου κόστους-αποτελεσματικότητας (ICER) και τους σχετικούς εκτιμητές που αφορούν την λήψη αποφάσεων.Η πλειονότητα των ευρημάτων που σχετίζονται με τα αποτελέσματα της επιβίωσης δεν κατάφεραν να καταδείξουν ένα συνεπές μοτίβο που θα μπορούσε να εφαρμοστεί καθολικά για τη συγκεκριμένη εφαρμογή. Η μέση συνολική επιβίωση και η επιβίωση χωρίς εξέλιξη αυξήθηκαν ως επί το πλείστων χρησιμοποιώντας δεδομένα από τη δεύτερη περίοδο παρακολούθησης, αλλά υπάρχουν εξαιρέσεις που δεν αφήνουν περιθώρια γενίκευσης. Παρόλα αυτά, σε όλες τις κλινικές μελέτες και υπό διαφορετικές συνθήκες το} ICER, αυξήθηκε χρησιμοποιώντας τα πιο ώριμα δεδομένα, η υπόθεση αυτή όμως χρήζει περαιτέρω διερεύνησης.
Λέξη κλειδί Ανάλυση κόστους-αποδοτικότητας
Οικονομικά της υγείας
Ανάλυση επιβίωσης
Ωριμότητα δεδομένων
Survival analysis
Cost effectiveness
Health economics
Data maturity
Διαθέσιμο από 2024-03-25 20:15:19
Ημερομηνία έκδοσης 20-03-2024
Ημερομηνία κατάθεσης 2024-03-25 20:15:19
Δικαιώματα χρήσης Free access
Άδεια χρήσης https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/