| Abstract : | Οι κλινικές δοκιμές αποτελούν ουσιαστικά μια διαδικασία αξιολόγησης καινοτόμων ιατρικών θεραπειών, όταν αυτές εφαρμόζονται σε ανθρώπους. Ένας από τους κύριους στόχους είναι να διερευνηθούν τα πλεονεκτήματα και τα μειονεκτήματα της νέας θεραπείας, ενώ ταυτόχρονα πρέπει να διασφαλιστεί η ασφάλεια των ασθενών. Για την επίτευξη του στόχου των κλινικών δοκιμών χρησιμοποιείται ένα τελικό σημείο ή σύνθετα τελικά σημεία. Τα σύνθετα τελικά σημεία αποτελούνται από πολλαπλά ατομικά τελικά σημεία, τα οποία είναι γνωστά ως συστατικά του σύνθετου τελικού σημείου και αντιπροσωπεύουν τα πιθανά ιατρικά αποτελέσματα. Διάφορες τεχνικές έχουν προταθεί στην βιβλιογραφία για την ανάλυση των τελικών σημείων. Οι παραδοσιακές μέθοδοι που εφαρμόζονται, έχουν ορισμένες περιορισμένες πτυχές. Συγκεκριμένα, θεωρούν ισάριθμη ιατρική σημασία για όλα τα συστατικά και λαμβάνουν υπόψη μόνο το πρώτο συμβάν που συμβαίνει, αγνοώντας την ιατρική ιεραρχία των γεγονότων. Επομένως, η μέθοδος αναλογίας κερδών προσφέρει μια λύση, καθώς λαμβάνει υπόψη την ιατρική ιεραρχία των γεγονότων και τη σχέση μεταξύ των συστατικών. Για να κατανοηθεί ο τρόπος λειτουργίας της μεθόδου της αναλογίας κερδών, μια λεπτομερής ανασκόπηση της υπάρχουσας βιβλιογραφίας σχετικά με αυτή παρουσιάζεται στην παρούσα διπλωματική εργασία. Μια μελέτη προσομοίωσης διεξάγεται με στόχο την κατανόηση της μεθόδου και των δυνατότητων που προσφέρει στο πλαίσιο της κλινικής έρευνας. Συγκεκριμένα, η τεχνική αυτή εφαρμόζεται σε ένα σύνολο δεδομένων που προέρχεται από μια κλινική δοκιμή για τον καρκίνο του μαστού. Οι διάφορες παράμετροι που χρησιμοποιούνται σε κάθε περίπτωση οδηγούν σε διαφορετικά σενάρια. Συγκεντρωτικά, η μέθοδος της αναλογίας κερδών αναδεικνύεται ως ένα χρήσιμο εργαλείο στον τομέα των κλινικών δοκιμών, διαθέτοντας ιδιαίτερα χαρακτηριστικά που την καθιστούν προνομιούχα έναντι των κλασικών μεθόδων.
Clinical trials constitute essentially a process of evaluating innovative medical treatments when implemented in human subjects. One of the principal objectives is to explore the advantages and disadvantages of the new treatment, while simultaneously patient safety must be ensured. A single endpoint or composite endpoints are employed to attain the aim of clinical trials. Composite endpoints consist of multiple individual endpoints, which are known as components of the composite endpoint and represent potential medical outcomes. Various techniques have been proposed in the literature for the analysis of endpoints. The traditional methods applied have some limitedaspects. Specifically, they assume equal medical importance for all components and consider only the first event that occurs, ignoring the medical hierarchy of events. Hence, the win ratio method provides a solution, as it takes into account the medical hierarchy of events and the relationship between the components.To comprehend the functionality of the win ratio method, a detailed review of existing literature regarding it is presented in this thesis. A simulation study is conducted to comprehend the method and its potential in the context of clinical research. Specifically, this technique is applied to a data set derived from a breast cancer clinical trial. The different parameters employed in each case lead to differentscenarios.In conclusion, the win ratio method emerges as a useful asset in the framework of clinical trials, possessing particular characteristics that render it privileged over conservative methods.
|
|---|
Copyright © 2013 Library AUEB. All rights reserved.