| Abstract : | The goal of this dissertation is to examine how Bayes factors can be utilized for hypothesis testing in clinical trials; namely, in tests of superiority, equivalence, and non-inferiority. Bayes factors are not as popular in medical research as frequentist (classical) hypothesis testing methods, despite their many claimed advantages. A major reason for this is that frequentist inference is focused on the long-run assessment of type I and II error rates, a feature of high importance in clinical trials. We demonstrate that Bayes factors can be adapted to satisfy such a requirement as well. The sensitivity of the Bayes factor to the choice of prior distribution is also of interest. In particular, we examine the use of local versus non-local priors, as the latter have been demonstrated to provide a means of “fairer” testing by balancing the rate of evidence accumulation towards hypotheses when each are true. After analyzing the theoretical dimensions of how to implement Bayes factors in clinical trials, we perform a simulation study aimed at comparing their performance in tests of superiority, equivalence, and non-inferiority, under different settings and specifications.
Στόχος της παρούσας διατριβής είναι να εξετασθεί το πώς οι παράγοντες Bayes μπορούν να εφαρμοστούν στους ελέγχους υποθέσεων κλινικών δοκιμών˙ συγκεκριμένα, στους ελέγχους ανωτερότητας, ισοδυναμίας, και μη-κατωτερότητας. Οι παράγοντες Bayes δεν είναι τόσο διαδεδομένοι στην κλινική έρευνα όσο οι κλασικές (frequentist) μέθοδοι ελέγχων υποθέσεων, παρά τα πολλά προτερήματα που τους αποδίδονται. Ένας μείζων λόγος για αυτό, είναι ότι η κλασική συμπερασματολογία είναι επικεντρωμένη στον μακροπρόθεσμο καθορισμό της πιθανότητας σφαλμάτων τύπου Ι και ΙΙ, ένα χαρακτηριστικό ύψιστης σημασίας στις κλινικές δοκιμές. Δείχνουμε ότι οι παράγοντες Bayes μπορούν να προσαρμοστούν ώστε να ικανοποιήσουν και αυτήν την ανάγκη. Η ευαισθησία των παραγόντων Bayes στην επιλογή της εκ-των-προτέρων (prior) κατανομής είναι επίσης σημείο ενδιαφέροντος. Συγκεκριμένα, εξετάζουμε τη χρήση local και non-local prior κατανομών, καθώς έχει αποδειχθεί ότι οι τελευταίες μπορούν να προσφέρουν έναν τρόπο «δικαιότερου» ελέγχου, εξισορροπώντας την ταχύτητα συσσώρευσης των αποδεικτικών στοιχείων προς υποστήριξη των υποθέσεων, όταν κάθε μία από αυτές είναι αληθής. Αφού αναλύσουμε τη θεωρητική διάσταση της χρήσης παραγόντων Bayes στις κλινικές δοκιμές, εκτελούμε μια άσκηση προσομοίωσης με στόχο να συγκρίνουμε την απόδοσή τους σε ελέγχους ανωτερότητας, ισοδυναμίας, και μη-κατωτερότητας, υπό διαφορετικές συνθήκες και ρυθμίσεις.
|
|---|
Copyright © 2013 Library AUEB. All rights reserved.