AUEB Library - Digital Repository

PYXIDA Institutional Repository
and Digital Library

Username
Password

Collections :	Ιδρυματικό Αποθετήριο ΟΠΑ / AUEB Institutional Repository Σχολή Επιστημών και Τεχνολογίας της Πληροφορίας / School of Informatics Τμήμα Στατιστικής / Department of Statistics Μεταπτυχιακές Εργασίες / Postgraduate dissertations

Title :	Population-matching to historical, single, and pooled studies of varying designs

Alternative Title :	Πληθυσμιακή αντιστοίχιση σε ιστορικές, μεμονωμένες και συνδυασμένες μελέτες διαφορετικών σχεδιασμών

Creator :	Μπαρούμα, Ιφιγένεια Barouma, Ifigeneia

Contributor :	Demiris, Nikolaos (Επιβλέπων καθηγητής) Karlis, Dimitrios (Εξεταστής) Ntzoufras, Ioannis (Εξεταστής) Athens University of Economics and Business, Department of Statistics (Degree granting institution)

Type :	Text

Extent :	56p.

Language :	en

Identifier :	http://www.pyxida.aueb.gr/index.php?op=view_object&object_id=9670

Abstract :	Η λήψη αποφάσεων σχετικά με την αξιολόγηση της τεχνολογίας στον τομέα της υγείας συχνά καθοδηγείται από τις κατάλληλες μεθοδολογίες της στατιστικής. Πριν ένα νέο προϊόν διατεθεί στην αγορά, η συγκριτική έρευνα αποτελεσματικότητας είναι υψίστης σημασίας για τους οργανισμούς αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας.Η μεθοδολογία της έμμεσης σύγκρισης θεραπειών μέσω πληθυσμιακής αντιστοίχισης (MAIC) επιχειρεί να μειώσει τη μεροληψία αντιστοιχίζοντας τα δεδομένα σε επίπεδο ασθενών από την κλινική δοκιμή (στην οποία οι ασθενείς έχουν δεχθεί τη θεραπεία ενδιαφέροντος) με τα συγκεντρωτικά δεδομένα για τις συγκριτικές κλινικές δοκιμές όπως αυτά αντλούνται από τη βιβλιογραφία. Πολύ συχνά, θεραπείες με κοινό μηχανισμό δράσης μπορούν να κατηγοριοποιηθούν ως ομάδα θεραπειών. Τι συμβαίνει, λοιπόν, σε περιπτώσεις όπου το ενδιαφέρον στρέφεται στην απόκτηση της σχετικής αποτελεσματικότητας της θεραπείας ενδιαφέροντος έναντι μίας ολόκληρης ομάδας φαρμάκων που χαρακτηρίζονται από κοινό τρόπο δράσης. Μέσω τεχνικών μέτα ανάλυσης, οι μελέτες οι οποίες εκπροσωπούν τις μεμονωμένες θεραπείες, μπορούν να συντεθούν έτσι ώστε να γίνει αναπαράσταση της ομάδας θεραπειών. Οι τεχνικές αυτές καθώς και η διάσταση στην οποία ορίζονται (μονομεταβλητή, πολυμεταβλητή) ποικίλλουν αναλόγως το είδος της έκβασης ενδιαφέροντος καθώς και της διαθεσιμότητας των δεδομένων.Ο στόχος της παρούσας διατριβής είναι να παρουσιαστεί η μεθοδολογία της προσαρμοσμένης έμμεσης σύγκρισης που συγκρίνει τη θεραπεία ενδιαφέροντος με θεραπείες που αναδείχθηκαν από τη βιβλιογραφία είτε σε μεμονωμένες είτε σε συγκεντρωτικές μελέτες. Θα παρουσιαστεί μια μελέτη περίπτωσης όπου θα εφαρμοστούν οι προαναφερθείσες τεχνικές χρησιμοποιώντας ένα προσομοιωμένο σύνολο δεδομένων που περιλαμβάνει δεδομένα δοκιμών για να προκύψει η σχετική αποτελεσματικότητα της λαμβανόμενης θεραπείας έναντι των υφιστάμενων θεραπειών σε έναν σπάνιο τύπο καρκίνου του λεμφικού συστήματος. Decision making in Health Technology Assessment ought to be driven by appropriate statistical methodology. Before the launch of a new product to the market, a comparative efficacy assessment is of utmost importance.Matching-adjusted indirect comparisons (MAIC) represent a class of indirect comparison techniques used to derive the relative efficacy between the treatment of interest and competing treatments. They attempt to reduce bias by matching patient-level data from the clinical trial (in which patients have received the treatment of interest) with aggregate data for comparative clinical trials as identified in the published literature. It is commonly assumed that treatments with similar mechanism of action can be considered a treatment class. Therefore, the focus lies upon obtaining the relative efficacy of the treatment of interest versus an entire class of treatments assuming a common mechanism of action. This is achieved using meta-analytic techniques whence the studies representing the individual treatments can be synthesized so that the treatment group can be assessed. These techniques and their dimension in which the study is conducted (e.g., univariate, multivariate) may vary depending on the type of outcome of interest as well as the data availability.The objective of the current thesis is to present the MAIC methodology comparing a treatment of interest with treatments identified either in single or pooled studies. A case study is presented where the aforementioned techniques are applied in order to obtain the relative efficacy of the received treatment against existing treatments in a rare type of cancer of the lymphatic system.

Abstract :

Η λήψη αποφάσεων σχετικά με την αξιολόγηση της τεχνολογίας στον τομέα της υγείας συχνά καθοδηγείται από τις κατάλληλες μεθοδολογίες της στατιστικής. Πριν ένα νέο προϊόν διατεθεί στην αγορά, η συγκριτική έρευνα αποτελεσματικότητας είναι υψίστης σημασίας για τους οργανισμούς αξιολόγησης τεχνολογιών υγείας.Η μεθοδολογία της έμμεσης σύγκρισης θεραπειών μέσω πληθυσμιακής αντιστοίχισης (MAIC) επιχειρεί να μειώσει τη μεροληψία αντιστοιχίζοντας τα δεδομένα σε επίπεδο ασθενών από την κλινική δοκιμή (στην οποία οι ασθενείς έχουν δεχθεί τη θεραπεία ενδιαφέροντος) με τα συγκεντρωτικά δεδομένα για τις συγκριτικές κλινικές δοκιμές όπως αυτά αντλούνται από τη βιβλιογραφία. Πολύ συχνά, θεραπείες με κοινό μηχανισμό δράσης μπορούν να κατηγοριοποιηθούν ως ομάδα θεραπειών. Τι συμβαίνει, λοιπόν, σε περιπτώσεις όπου το ενδιαφέρον στρέφεται στην απόκτηση της σχετικής αποτελεσματικότητας της θεραπείας ενδιαφέροντος έναντι μίας ολόκληρης ομάδας φαρμάκων που χαρακτηρίζονται από κοινό τρόπο δράσης. Μέσω τεχνικών μέτα ανάλυσης, οι μελέτες οι οποίες εκπροσωπούν τις μεμονωμένες θεραπείες, μπορούν να συντεθούν έτσι ώστε να γίνει αναπαράσταση της ομάδας θεραπειών. Οι τεχνικές αυτές καθώς και η διάσταση στην οποία ορίζονται (μονομεταβλητή, πολυμεταβλητή) ποικίλλουν αναλόγως το είδος της έκβασης ενδιαφέροντος καθώς και της διαθεσιμότητας των δεδομένων.Ο στόχος της παρούσας διατριβής είναι να παρουσιαστεί η μεθοδολογία της προσαρμοσμένης έμμεσης σύγκρισης που συγκρίνει τη θεραπεία ενδιαφέροντος με θεραπείες που αναδείχθηκαν από τη βιβλιογραφία είτε σε μεμονωμένες είτε σε συγκεντρωτικές μελέτες. Θα παρουσιαστεί μια μελέτη περίπτωσης όπου θα εφαρμοστούν οι προαναφερθείσες τεχνικές χρησιμοποιώντας ένα προσομοιωμένο σύνολο δεδομένων που περιλαμβάνει δεδομένα δοκιμών για να προκύψει η σχετική αποτελεσματικότητα της λαμβανόμενης θεραπείας έναντι των υφιστάμενων θεραπειών σε έναν σπάνιο τύπο καρκίνου του λεμφικού συστήματος.
Decision making in Health Technology Assessment ought to be driven by appropriate statistical methodology. Before the launch of a new product to the market, a comparative efficacy assessment is of utmost importance.Matching-adjusted indirect comparisons (MAIC) represent a class of indirect comparison techniques used to derive the relative efficacy between the treatment of interest and competing treatments. They attempt to reduce bias by matching patient-level data from the clinical trial (in which patients have received the treatment of interest) with aggregate data for comparative clinical trials as identified in the published literature. It is commonly assumed that treatments with similar mechanism of action can be considered a treatment class. Therefore, the focus lies upon obtaining the relative efficacy of the treatment of interest versus an entire class of treatments assuming a common mechanism of action. This is achieved using meta-analytic techniques whence the studies representing the individual treatments can be synthesized so that the treatment group can be assessed. These techniques and their dimension in which the study is conducted (e.g., univariate, multivariate) may vary depending on the type of outcome of interest as well as the data availability.The objective of the current thesis is to present the MAIC methodology comparing a treatment of interest with treatments identified either in single or pooled studies. A case study is presented where the aforementioned techniques are applied in order to obtain the relative efficacy of the received treatment against existing treatments in a rare type of cancer of the lymphatic system.

Subject :	Έμμεση σύγκριση Πληθυσμιακή αντιστοίχιση Μετα-ανάλυση Πολυμεταβλητή ανάλυση Σχετική αποτελεσματικότητα Indirect comparison Population-matching Meta-analysis Multivariate analysis Relative efficacy

Date :	03-10-2022

Date Available :	2022-10-03 23:55:55

Date Submitted :	2022-10-03 23:55:55

Access Rights :	Free access

Licence :

File: Barouma_2022.pdf

Type: application/pdf

Login